Neurologische Studien

Roche Pharma AG

Studie - Morbus Huntington II

Roche Pharma AG
Emil-Barell-Straße 1
79639 Grenzach-Wyhlen

Hoffmann-La Roche
https://klinische-studien-fuer-patienten.de/de/trials/neurodegenerative-disorder/hd/study-to-measure-cerebrospinal-fluid-mutant-huntingtin--30045.html

Prüfsubstanz/Maßnahmen:

Beobachtungsstudie

Art der Studie:

  • Interventionelle Studie

Studienphase:

  • Phase II

Avisierter Beginn der Rekrutierung:

  • 02.01.2020

Erwartetes Ende der Rekrutierung:

  • 30.06.2021

Wichtige Einschlußkriterien:

• Männer und Frauen

• ≥25 Jahre & ≤ 65 Jahre

Fähigkeit, in die Teilnahme an der Studie einzuwilligen, wie anhand des Instruments "Evaluation to Sign Consent" (Bewertung zur Unterzeichnung der Einwilligung) und nach Einschätzung des Prüfers beurteilt

• Alter 25 bis einschließlich 65 Jahre zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einverständniserklärung

• Frühmanifeste HD im Stadium I oder II (definiert als TFC von 7-13, einschließlich)

• Genetisch bestätigte Erkrankung (CAG-Repeat-Länge ≥ 36 im Huntingtin-Gen durch direkten DNA-Test)

• Body-Mass-Index ≥18 und ≤32 kg/m2; Gesamtkörpergewicht >50 kg

• Fähigkeit zur Durchführung und Verträglichkeit von MRT-Untersuchungen

• Fähigkeit, Blutabnahme und Lumbalpunktion zu tolerieren

• Fähigkeit und Bereitschaft, alle Aspekte des Protokolls einzuhalten, einschließlich des Ausfüllens von Interviews und Fragebögen und des Tragens eines digitalen Überwachungsgeräts

• Stabiler medizinischer, psychiatrischer und neurologischer Status seit mindestens 12 Wochen vor dem Screening und zum Zeitpunkt der Aufnahme in die Studie

• Unterschriebene Einverständniserklärung des Studienbegleiters zur Teilnahme, falls ein Studienbegleiter vorhanden ist

• Bei Frauen im gebärfähigen Alter: Einverständnis, während des Beobachtungszeitraums abstinent zu bleiben oder akzeptable Verhütungsmethoden anzuwenden

Wichtige Ausschlußkriterien:

• Jede Erkrankung, einschließlich schwerer Chorea, die entweder das Schreiben oder die Durchführung von Aufgaben mit Stift und Papier oder mit dem Smartphone verhindert

• Suizidversuch oder Suizidgedanken mit Plan (d. h. aktive Suizidgedanken) in der Vorgeschichte, die einen Krankenhausaufenthalt und/oder einen Wechsel der Pflegestufe innerhalb von 12 Monaten vor der Untersuchung erforderlich machten

• Aktuelle aktive Psychose, verwirrender Zustand oder gewalttätiges Verhalten

• Jeder ernsthafte medizinische Zustand oder klinisch signifikante Labor-, Vitalzeichen- oder Elektrokardiogramm-Abnormalitäten zum Zeitpunkt der Untersuchung, die nach dem Urteil des Prüfarztes eine sichere Teilnahme an der Studie und deren Durchführung ausschließen

• Schwangere oder stillende Teilnehmerinnen oder solche, die beabsichtigen, während der Studie schwanger zu werden

• Positiver Test auf Hepatitis-C-Virus-Antikörper oder Hepatitis-B-Oberflächenantigen beim Screening

• Bekannte HIV-Infektion

• Aktuelle oder frühere Anwendung eines Antisense-Oligonukleotids (einschließlich Small Interfering RNA)

• Aktuelle Verwendung von Antipsychotika, die für Psychosen verschrieben werden, Cholinesterase-Hemmer, Memantin, Amantadin oder Riluzol, einschließlich der Verwendung innerhalb von 12 Wochen vor der Aufnahme in die Studie

• Behandlung mit einem Prüfpräparat innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening oder 5 Halbwertszeiten des Prüfpräparats, je nachdem, was länger ist

• Thrombozytenaggregationshemmer- oder Antikoagulanzien-Therapie innerhalb der letzten 14 Tage vor dem Screening oder voraussichtliche Anwendung während der Studie, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Aspirin (außer ≤81mg/Tag), Clopidogrel, Dipyridamol, Warfarin, Dabigatran, Rivaroxaban und Apixaban

• Blutungsdiathese oder Koagulopathie in der Vorgeschichte; Thrombozytenzahl < untere Grenze der Norm, es sei denn, sie ist stabil und wird vom Prüfarzt und dem medizinischen Monitor des Sponsors als klinisch nicht signifikant bewertet

• Malignität innerhalb von 5 Jahren vor dem Screening, außer Basal- oder Plattenepithelkarzinom der Haut oder Carcinoma in situ des Gebärmutterhalses, das erfolgreich behandelt wurde

• Anamnese einer Gentherapie oder Zelltransplantation oder einer anderen experimentellen Gehirnoperation

• Gleichzeitige oder geplante gleichzeitige Teilnahme an einer klinischen Studie ohne Zustimmung des medizinischen Monitors

• Vorhandensein eines implantierten Shunts zur Ableitung des Liquors oder eines implantierten ZNS-Katheters

• Vorbestehende strukturelle Hirnläsion, die durch eine MRT-Untersuchung festgestellt wurde

 

Weitere Informationen:

  • Offizieller Studientitel:

    A Multi-Site, Prospective, Longitudinal, Cohort Study Measuring Cerebrospinal Fluid-Mutant Huntingtin Protein in Patients With Huntington's Disease

    Trial Identifier:

    NCT03664804, BN40422

Studienzentren

  • Universitätsklinikum Ulm, Neurologie im RKU
    Oberer Eselsberg 45
    89081 Ulm



  • Charité - Universitätsmedizin Berlin,
    Campus Virchow-Klinikum
    Klinik für Neurologie
    Augustenburger Platz 1
    13353 Berlin



  • St. Josef-Hospital Universitätsklinik
    Gudrunstr. 56
    44791 Bochum




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