Neurologische Studien

Biogen GmbH

Amyotrophe Lateralsklerose | Studie zu BIIB067 bei klinisch präsymptomatischen Erwachsenen mit einer bestätigten Superoxid-Dismutase-1-Mutation (ATLAS)

Biogen GmbH
Riedenburger Straße 7
81677 München

Prüfsubstanz/Maßnahmen:

BIIB067 (Tofersen) | Plazebo

Art der Studie:

  • Interventionelle Studie

Studienphase:

  • Phase III

Avisierter Beginn der Rekrutierung:

  • 17.05.2021

Erwartetes Ende der Rekrutierung:

  • 07.08.2026

Studienlaufzeit in Monaten:

  • 24

Wichtige Einschlußkriterien:

  • Patienten ≥ 18 Jahre
  • Geschlecht: Alle
  • Die Teilnehmer sollten eine im Protokoll festgelegte, schnell fortschreitende SOD1-Mutation aufweisen, die von einem zentralen Lesegerät bestätigt wurde, oder eine SOD1-Mutation, die von einem externen Mutationsbewertungsausschuss für die Teilnahme an der Studie zugelassen wurde.
  • Teilnehmer mit einem NFL-Plasmaspiegel, der unter dem im Protokoll festgelegten Schwellenwert liegt.
  • Teilnehmer, die klinisch präsymptomatisch für Amyotrophe Lateralsklerose sind (d. h., sie dürfen keine klinisch manifeste ALS haben).

Wichtige Ausschlußkriterien:

  • Vorgeschichte oder positives Testergebnis beim Screening auf das humane Immundefizienz-Virus (HIV). Das Erfordernis eines Tests beim Screening kann entfallen, wenn dies nach den örtlichen Vorschriften nicht zulässig ist.
  • Aktuelle Hepatitis-C-Infektion (definiert als positive Hepatitis-C-Virus (HCV)-Antikörper und nachweisbare HCV-RNA). Teilnehmer mit positiven HCV-Antikörpern und nicht nachweisbarer HCV-Ribonukleinsäure (RNA) sind zur Teilnahme an der Studie berechtigt (United States Centers for Disease Control and Prevention).
  • Aktuelle Hepatitis-B-Infektion (definiert als positiv für Hepatitis-B-Oberflächenantigen (HBsAg) und/oder Anti-Hepatitis-B-Core-Antikörper (HBc)). Teilnehmer mit Immunität gegen Hepatitis B aufgrund einer früheren natürlichen Infektion (definiert als negatives HBsAg, positives Anti-HBc und positiver Anti-Hepatitis-B-Oberflächenantikörper (HBs)) oder einer Impfung (definiert als negatives HBsAg, negatives Anti-HBc und positives Anti-HBs) sind zur Teilnahme an der Studie berechtigt.
  • Anamnestisch bekannte systemische Überempfindlichkeitsreaktionen auf Tofersen, die in der Formulierung enthaltenen Hilfsstoffe und gegebenenfalls auf die während der Studie zu verabreichenden Diagnostika.
  • Anamnestisch bekannte neuromuskuläre oder neurologische Erkrankungen, die während der Studie voraussichtlich einen progressiven (d. h. sich verschlimmernden) Verlauf nehmen und/oder nach Ansicht des Prüfarztes voraussichtlich mit Erhöhungen der NF verbunden sind.
  • Vorhandensein eines erhöhten oder unkontrollierten Blutungsrisikos und/oder eines Blutungsrisikos, das den Teilnehmer bei nicht optimaler Behandlung einem erhöhten Risiko für intra- oder postoperative Blutungen aussetzen könnte.
  • Signifikante kognitive Beeinträchtigung, klinische Demenz oder instabile psychiatrische Erkrankung, einschließlich Psychose, Selbstmordgedanken, Selbstmordversuch oder unbehandelte schwere Depression
  • ≤ 90 Tage vor dem Screening, die nach Ansicht des Prüfarztes die Durchführung der Studie beeinträchtigen würden.
  • Behandlung mit Riluzol und/oder Edaravon. Wenn der Teilnehmer Riluzol und/oder Edaravon eingenommen hat, müssen die Medikamente mindestens 5 Halbwertszeiten vor dem Screening abgesetzt werden.
  • Verwendung von Off-Label-Behandlungen für ALS.
  • Behandlung mit einem anderen Prüfpräparat (einschließlich Prüfpräparaten für ALS im Rahmen von "compassionate use"-Programmen), einem biologischen Wirkstoff oder einem Gerät innerhalb von 1 Monat oder 5 Halbwertszeiten des Prüfpräparats, je nachdem, was länger ist. Insbesondere ist keine vorherige Behandlung mit Small Interfering RNA, Stammzelltherapie oder Gentherapie erlaubt.
  • Voraussichtliche Notwendigkeit der Verabreichung von Thrombozytenaggregationshemmern oder gerinnungshemmenden Medikamenten (z. B. Clopidogrel), die nach Ansicht des Prüfarztes nicht sicher fortgesetzt oder für ein LP-Verfahren zurückgehalten werden können, falls erforderlich, gemäß den lokalen oder institutionellen Richtlinien und/oder der Entscheidung des Prüfarztes.
  • Derzeitige Teilnahme oder geplante Teilnahme an einer klinischen Interventionsstudie, in der eine Prüfbehandlung, ein biologischer Wirkstoff, ein Gerät oder eine zugelassene Therapie zu Prüfzwecken eingesetzt wird. Die Teilnahme an einer nicht-interventionellen Studie, die sich mit dem natürlichen Verlauf der ALS befasst, kann nach Ermessen des Prüfarztes gestattet werden.

Weitere Informationen:

  • Offizieller Titel

    • A Phase 3 Randomized, Placebo-Controlled Trial With a Longitudinal Natural History Run-In and Open-Label Extension to Evaluate BIIB067 Initiated in Clinically Presymptomatic Adults With a Confirmed Superoxide Dismutase 1 Mutation

    Studiennummer

    • ClinicalTrials.gov identifier (NCT number): NCT04856982

Studienzentren

  • Medizinische Hochschule Hannover
    Neurologische Klinik
    Carl-Neuberg-Str. 1
    30625 Hannover

  • Universitätsklinikum Ulm - Standort Oberer Eselsberg
    Klinik für Neurologie
    Oberer Eselsberg 45
    89081 Ulm


zurück