Neurologische Studien

Sanofi-Aventis Deutschland GmbH

Morbus Pompe | Klinische Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit der ERT mit Avalglucosidase Alfa bei therapienaiven IOPD-Babys (Baby-COMET)

Sanofi-Aventis Deutschland GmbH
Industriepark Höchst, K703
Brüningstr. 50
65926 Frankfurt

https://clinicaltrials.gov/show/NCT04910776

Prüfsubstanz/Maßnahmen:

  • Avalglucosidase alfa
  • Steriles lyophilisiertes Pulver zur intravenösen (IV) Infusion

Art der Studie:

  • Interventionelle Studie

Studienphase:

  • Phase III

Avisierter Beginn der Rekrutierung:

  • 01.09.2021

Erwartetes Ende der Rekrutierung:

  • 29.05.2024

Studienlaufzeit in Monaten:

  • 12

Wichtige Einschlußkriterien:

  • Alter: 0 Tage bis 12 Monate (Kind)
  • Geschlecht: Alle
  • Die Teilnehmer müssen eine bestätigte Diagnose der Pompe-Krankheit im Kindesalter haben, die wie folgt definiert ist: Vorhandensein von 2 pathogenen Varianten der lysosomalen sauren α-Glucosidase (GAA) und eines dokumentierten GAA-Mangels im Blut, in der Haut oder im Muskelgewebe; oder Vorhandensein einer pathogenen GAA-Variante und eines dokumentierten GAA-Mangels im Blut, in der Haut und im Muskelgewebe in zwei getrennten Proben (entweder aus zwei verschiedenen Geweben oder aus demselben Gewebe, aber zu zwei verschiedenen Entnahmedaten).
  • Die Teilnehmer müssen vor der Aufnahme in die Studie über einen nachgewiesenen Status von kreuzreaktivem immunologischem Material (CRIM) verfügen.
  • Die Teilnehmer müssen zum Zeitpunkt der Diagnose eine Kardiomyopathie haben: d. h. der linksventrikuläre Massenindex (LVMI) entspricht dem mittleren altersspezifischen LVMI
  • +1 Standardabweichung für Teilnehmer, die durch das Neugeborenenscreening oder das Geschwisterscreening diagnostiziert wurden;
  • +2 Standardabweichung für Teilnehmer, die durch eine klinische Bewertung diagnostiziert wurden.
  • Die Eltern oder der/die gesetzlich bevollmächtigte(n) Vertreter müssen in der Lage sein, eine unterzeichnete Einverständniserklärung abzugeben.

Wichtige Ausschlußkriterien:

  • Teilnehmer mit Symptomen einer respiratorischen Insuffizienz, einschließlich jeglicher Beatmung (invasiv oder nicht-invasiv) zum Zeitpunkt der Aufnahme in die Studie.
  • Teilnehmer mit schweren kongenitalen Anomalien.
  • Teilnehmer mit einer klinisch bedeutsamen organischen Erkrankung (mit Ausnahme von Symptomen im Zusammenhang mit der Pompe-Krankheit).
  • Teilnehmer, die eine Enzymersatztherapie (ERT) mit rekombinanter humaner saurer α-Glucosidase (rhGAA) aus irgendeiner Quelle erhalten haben.
  • Teilnehmer, die zuvor in einer klinischen Studie mit Avalglucosidase alfa behandelt wurden.
  • Teilnehmer, die nach dem Urteil des Prüfers aus irgendeinem Grund nicht für die Teilnahme geeignet sind, einschließlich medizinischer oder klinischer Bedingungen, oder Teilnehmer, bei denen die Gefahr besteht, dass sie sich nicht an die Studienverfahren halten.
  • Die obigen Informationen sollen nicht alle Überlegungen enthalten, die für die potenzielle Teilnahme eines Patienten an einer klinischen Studie relevant sind.

Weitere Informationen:

  • Offizieller Titel:

    • An Open-label, Multinational, Multicenter, Intravenous Infusion Study of the Efficacy, Safety, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of Avalglucosidase Alfa in Treatment naïve Pediatric Participants With Infantile-Onset Pompe Disease (IOPD)

    Studiennummer

    • NCT04910776

Studienzentren

  • Studienzentrum bitte beim Sponsor der Studie erfragen
    Kein Studienzentrum namentlich vorliegend



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