Neurologische Studien

Sanofi-Aventis Deutschland GmbH

Morbus Gaucher | Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Venglustat bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten mit Gaucher-Krankheit Typ 3 (LEAP2MONO)

Sanofi-Aventis Deutschland GmbH
Industriepark Höchst, K703
Brüningstr. 50
65926 Frankfurt
https://clinicaltrials.gov/show/NCT05222906

Prüfsubstanz/Maßnahmen:

Venglustat | Imiglucerase

Art der Studie:

  • Interventionelle Studie

Studienphase:

  • Phase III

Avisierter Beginn der Rekrutierung:

  • 18.04.2022

Erwartetes Ende der Rekrutierung:

  • 31.08.2024

Studienlaufzeit in Monaten:

  • 12

Wichtige Einschlußkriterien:

  • Alter: > 12 Jahre
  • Geschlecht: Alle
  • Der Teilnehmer hat vor der Aufnahme in die Studie mindestens drei Jahre lang eine ERT (Cerezyme oder eine andere ERT; je nach den örtlichen Vorschriften) erhalten, die seit mindestens sechs Monaten in einer stabilen Dosis verabreicht wird, vom Prüfarzt als mindestens ein Jahr lang klinisch stabil eingestuft wird und die folgenden therapeutischen Ziele erfüllt:
  • Hämoglobinwert von ≥11,0 g/dL bei Frauen und ≥12,0 g/dL bei Männern
  • Thrombozytenzahl ≥100 000/mm3
  • Milzvolumen <10 Vielfache des Normalwerts (MN)
  • Lebervolumen <1,5 MN
  • Keine Knochenkrise und keine symptomatische Knochenerkrankung wie Knochenschmerzen, die auf Osteonekrose zurückzuführen sind, und/oder pathologische Frakturen innerhalb von 3 Monaten vor dem Screening
  • Erwachsene Teilnehmer sind ≥18 Jahre alt
  • Pädiatrischer Teilnehmer ist ≥12 Jahre <18 Jahre alt
  • Der Teilnehmer hat eine klinische Diagnose von GD3 und einen dokumentierten Mangel an saurer Beta-Glucosidase-Aktivität, der diese Diagnose bestätigt.
  • Der Teilnehmer hat einen modifizierten SARA-Score von 1 oder höher.
  • Vorhandensein einer Blicklähmung, vorwiegend horizontal, mit langsamen oder fehlenden Sakkaden.
  • Wenn bei dem Teilnehmer in der Vergangenheit Anfälle aufgetreten sind, sind diese unter einer geeigneten Medikation, die nicht als starker oder mäßiger Induktor oder Inhibitor von CYP3A identifiziert wurde, gut kontrolliert.
  • Teilnehmer mit einem Gewicht von ≥ 30 kg
  • Empfängnisverhütung für sexuell aktive männliche Teilnehmer oder weibliche Patienten; nicht schwanger oder stillend; keine Samenspende für männliche Teilnehmer
  • Unterzeichnete schriftliche Einwilligung/Einverständniserklärung

Wichtige Ausschlußkriterien:

  • Der Teilnehmer ist auf Bluttransfusionen angewiesen.
  • Frühere Ösophagusvarizen oder Leberinfarkte oder aktuelle Leberenzyme (Alanin-Aminotransferase [ALT]/Aspartat-Aminotransferase [AST]) oder Gesamtbilirubin >2 mal die obere Grenze des Normalwerts, es sei denn, der Teilnehmer hat eine Diagnose des Gilbert-Syndroms.
  • Der Teilnehmer leidet an einer anderen klinisch bedeutsamen Erkrankung als GD, einschließlich kardiovaskulärer (angeborener Herzfehler, koronare Herzkrankheit, Herzklappenerkrankung oder linksseitige Herzinsuffizienz; klinisch bedeutsame Herzrhythmusstörungen oder Erregungsleitungsstörungen), hepatischer, gastrointestinaler, pulmonaler, neurologischer, endokriner, metabolischer (z. B. Hypokaliämie, Hypomagnesiämie) oder psychiatrischer Erkrankungen, sonstiger medizinischer Zustände oder schwerwiegender interkurrenter Erkrankungen, die nach Ansicht des Prüfarztes eine Teilnahme ausschließen könnten.
  • Der Teilnehmer hat eine Niereninsuffizienz, definiert durch eine geschätzte glomeruläre Filtrationsrate <30 ml/min/1,73 m2 bei der Screening-Untersuchung.
  • Der Teilnehmer hat eine Krebserkrankung in der Vorgeschichte, mit Ausnahme des Basalzellkarzinoms.
  • Der Teilnehmer leidet an progressiver myoklonischer Epilepsie.
  • Die Teilnehmerin ist schwanger (mit positivem Beta-Humangonadotropin-Serum [β-hCG]) oder laktiert.
  • Der Teilnehmer benötigt eine invasive Beatmungsunterstützung.
  • Der Teilnehmer benötigt eine nicht-invasive Beatmungsunterstützung im Wachzustand für mehr als 12 Stunden täglich.
  • Bei dem Teilnehmer ist während der Studie ein stationärer Krankenhausaufenthalt, einschließlich einer elektiven Operation, geplant.
  • Der Teilnehmer hat eine größere Organtransplantation hinter sich (z. B. Knochenmark oder Leber).
  • Drogen- und/oder Alkoholmissbrauch innerhalb des letzten Jahres vor dem Screening-Besuch.
  • Chaperontherapie innerhalb von 6 Monaten, Substratreduktionstherapie mit Ausnahme von Venglustat innerhalb von 6 Monaten oder Venglustat-Substratreduktionstherapie vor Studienbeginn.
  • Exposition gegenüber einem Prüfpräparat (einschließlich Venglustat) innerhalb der letzten 30 Tage oder 5 Halbwertszeiten ab dem Screening, je nachdem, was länger ist.
  • Der Teilnehmer hat innerhalb der letzten 14 Tage oder 5 Halbwertszeiten vor dem Screening, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist, starke oder moderate Induktoren oder Inhibitoren von CYP3A erhalten. Dies schließt auch den Verzehr von Grapefruit, Grapefruitsaft oder grapefruithaltigen Produkten innerhalb von 72 Stunden vor Beginn der Behandlung mit Venglustat ein. Der Teilnehmer ist nicht bereit, während des gesamten Behandlungszeitraums auf den Verzehr von Grapefruit, Grapefruitsaft oder grapefruithaltigen Produkten zu verzichten.
  • Der Teilnehmer ist nach Ansicht des Prüfarztes nicht in der Lage, die Anforderungen der Studie zu erfüllen oder sich den Untersuchungen zu unterziehen (z. B. Kontraindikation für MRT).
  • Art des Teilnehmers und Krankheitsmerkmal: Der Teilnehmer hatte vor der Aufnahme in die Studie eine vollständige Splenektomie. Der Patient hatte eine partielle Splenektomie innerhalb von 3 Jahren vor der Randomisierung.
  • Teilnehmer, die nach dem Urteil des Prüfers aus irgendeinem Grund nicht für die Teilnahme geeignet sind, einschließlich medizinischer oder klinischer Bedingungen, oder Teilnehmer, bei denen das Risiko besteht, dass sie sich nicht an die Studienverfahren halten
  • Überempfindlichkeit gegen einen der Studieneingriffe oder deren Bestandteile oder eine Arzneimittel- oder andere Allergie, die nach Ansicht des Prüfers eine Teilnahme an der Studie kontraindiziert

Weitere Informationen:

  • Offizieller Titel

    • A Phase 3, Multicenter, Multinational, Randomized, Double-blind, Double-dummy, Active-comparator Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Venglustat in Adult and Pediatric Patients With Gaucher Disease Type 3 (GD3) Who Have Reached Therapeutic Goals With Enzyme Replacement Therapy (ERT)

    Studiennummer:

    • NCT05222906

Studienzentren

  • Studienzentrum bitte beim Sponsor der Studie erfragen
    Kein Studienzentrum namentlich vorliegend


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