Neurologische Studien

Sanofi-Aventis Deutschland GmbH

Morbus Fabry | Studie zur Bewertung der Wirkung von Venglustat-Tabletten auf neuropathische und abdominale Schmerzen bei männlichen und weiblichen erwachsenen Teilnehmern mit Morbus Fabry (PERIDOT)

Sanofi-Aventis Deutschland GmbH
Industriepark Hoechst, K703
Brüningstr. 50
65926 Frankfurt am Main
https://clinicaltrials.gov/show/NCT05206773

Prüfsubstanz/Maßnahmen:

Venglustat (GZ402671) | Plazebo

Art der Studie:

  • Interventionelle Studie

Studienphase:

  • Phase III

Avisierter Beginn der Rekrutierung:

  • 11.03.2022

Erwartetes Ende der Rekrutierung:

  • 30.11.2024

Studienlaufzeit in Monaten:

  • 12

Wichtige Einschlußkriterien:

  • Alter: > 18 Jahre
  • Geschlecht: Alle
  • Männliche und weibliche erwachsene Patienten ab 18 Jahren mit einer zuvor bestätigten Diagnose von Morbus Fabry und einer Vorgeschichte mit klinischen Symptomen von Morbus Fabry
  • Patienten, die behandlungsfrei sind oder in den letzten 6 Monaten vor dem Screening keine Behandlung mit einer zugelassenen oder experimentellen Therapie für Morbus Fabry erhalten haben.
  • Erhöhte Plasmaglobotriaosylsphingosinwerte (LysoGL3) beim Screening oder eine frühere Biopsie eines Organs, die Ablagerungen von GL3 zeigt.
  • Durchschnittliche Punktzahl von ≥3 (0=kein Symptom, 10=Symptom so schlimm, wie Sie es sich vorstellen können) bei dem vom Teilnehmer definierten störendsten Symptom (unter neuropathischen Schmerzen in den oberen Extremitäten, neuropathischen Schmerzen in den unteren Extremitäten oder Bauchschmerzen), gemessen mit dem Fabry Disease Patient-Reported Outcome (FD-PRO) beim Screening.
  • Empfängnisverhütung (mit doppelten Verhütungsmethoden) für männliche und weibliche Teilnehmer; keine Schwangerschaft oder Stillzeit für weibliche Teilnehmer; keine Samenspende für männliche Teilnehmer.
  • Eine unterzeichnete Einverständniserklärung muss vor allen studienbezogenen Verfahren vorgelegt werden.

Wichtige Ausschlußkriterien:

  • Jegliche Manifestationen der Fabry-Krankheit, die eine Placebo-Verabreichung ausschließen.
  • Vorgeschichte einer transitorischen ischämischen Attacke, eines Schlaganfalls, eines Myokardinfarkts, einer Herzinsuffizienz, Anzeichen einer linksventrikulären Hypertrophie und/oder Herzfibrose, einer größeren kardiovaskulären Operation oder einer Nierentransplantation.
  • Klinisch signifikante Herzrhythmusstörungen in der Vorgeschichte. Vorhofflimmern, das seit mindestens 12 Monaten unter einer stabilen medikamentösen Behandlung gut kontrolliert ist, ist kein Ausschlusskriterium, wenn der CHA2DS2-VASc-Score bei Männern 0 und bei Frauen 1 beträgt.
  • Patienten mit einer Hepatitis-C-, HIV- oder Hepatitis-B-Infektion.
  • Neuropathische Schmerzen in den oberen oder unteren Extremitäten oder Bauchschmerzen, die nicht auf Morbus Fabry zurückzuführen sind.
  • Krampfanfälle in der Vorgeschichte, die derzeit behandelt werden müssen.
  • Unkontrollierter Bluthochdruck in den letzten 12 Monaten vor der Untersuchung oder systolischer Blutdruck >=150 oder diastolischer Blutdruck >=100 bei der Untersuchung.
  • Geschätzte glomeruläre Filtrationsrate <60 mL/min/1,73m².
  • Protein-Kreatinin-Verhältnis im Urin >= 1 g/g beim Screening.
  • Vorliegen einer schweren Depression, gemessen mit dem Beck's Depression Inventory (BDI)-II >28 und/oder einer unbehandelten, instabilen schweren affektiven Störung innerhalb eines Jahres vor dem Screening-Besuch.
  • Positiver SARS-CoV-2-Virustest innerhalb von 2 Wochen vor der Einschreibung oder COVID 19, der eine Krankenhauseinweisung innerhalb von 6 Monaten vor der Einschreibung erfordert.
  • Mäßige bis schwere Leberfunktionsstörungen.
  • Drogen- und/oder Alkoholmissbrauch in der Vorgeschichte.
  • Vorgeschichte oder aktive hepatobiliäre Erkrankung.
  • Leberenzyme (Alanin-Aminotransferase (ALT)/Aspartat-Aminotransferase (AST)) oder Gesamtbilirubin >2 mal die obere Grenze der Norm (ULN).
  • Beginn einer chronischen Schmerzbehandlung oder Änderung der Schmerzmedikation innerhalb von 3 Monaten vor der Randomisierung.
  • Starke oder moderate Induktoren oder Inhibitoren von Cytochrom P450 3A innerhalb von 14 Tagen oder 5 Halbwertszeiten, je nachdem, was länger ist, vor der Randomisierung.

Weitere Informationen:

  • Offizieller Titel

    • A Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, 12-month Phase 3 Study to Evaluate the Effect of Venglustat on Neuropathic and Abdominal Pain in Male and Female Adults With Fabry Disease Who Are Treatment-naïve or Untreated for at Least 6 Months

    Studiennummer

    • NCT05206773

Studienzentren

  • Studienzentrum bitte beim Sponsor der Studie erfragen
    Kein Studienzentrum namentlich vorliegend


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