Neurologische Studien

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Roche Pharma AG
Emil-Barell-Straße 1
79639 Grenzach-Wyhlen
Hoffmann-La Roche
https://clinicaltrials.gov/study/NCT05808764

Alter: Bis zu 19 Tage nach Geburt
Geschlecht: Alle
Männliche oder weibliche Neugeborene im Alter von <20 Tagen bei der ersten Dosis.
Neugeborene mit einer genetischen Diagnose von 5q-autosomal-rezessiver SMA oder Neugeborene, die durch Neugeborenenscreening oder pränatale Tests als SMA-positiv identifiziert wurden.
Gestationsalter von mindestens 37 Wochen
Ausreichende Ernährung und Flüssigkeitszufuhr zum Zeitpunkt des Screenings
Ausreichende Erholung von akuten Erkrankungen zu Beginn der Studie und ausreichende Gesundheit für die Teilnahme an der Studie
Die Eltern/Betreuer sind bereit, während der Studie die Anlage einer Nasen-Magen-Sonde, einer Nasen-Dünndarm-Sonde oder einer Magensonde in Betracht zu ziehen, um eine sichere Flüssigkeitszufuhr, Ernährung und Behandlung zu gewährleisten, sofern dies vom Prüfer empfohlen wird.

Vorliegen klinischer Symptome oder Anzeichen, die mit SMA Typ 0 übereinstimmen
Nach Ansicht des Prüfers unzureichender venöser oder kapillärer Blutzugang für die Studienverfahren
Anomalien des systolischen Blutdrucks oder des diastolischen Blutdrucks oder der Herzfrequenz
Vorliegen klinisch relevanter Anomalien im Elektrokardiogramm (EKG)
Das Kind (oder die Person, die das Kind stillt) nimmt eines der folgenden Medikamente ein: einen CYP3A4-Hemmer, der innerhalb von 2 Wochen (oder innerhalb der 5-fachen Eliminationshalbwertszeit, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist) vor der Dosierung eingenommen wurde, ein CYP3A4-Induktor, der innerhalb von 4 Wochen (oder innerhalb der 5-fachen Eliminationshalbwertszeit, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist) vor der Dosierung eingenommen wurde, und/oder die Verwendung von Multidrug-and-Toxin-Extrusion-Substraten (MATE), die innerhalb von 2 Wochen (oder innerhalb der 5-fachen Eliminationshalbwertszeit, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist) vor der Dosierung eingenommen wurden
Gleichzeitige oder vorherige Verabreichung von Nusinersen oder Onasemnogene Abeparvovec
Klinisch signifikante Anomalien in Labortests

Offizieller Titel:
- A Phase II, Open-label Study to Investigate the Pharmacokinetics and Safety of Risdiplam in Infants With Spinal Muscular Atrophy
Trial identifier:
- NCT05808764