Neurologische Studien

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Spinale Muskelatrophie | Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Risdiplam, das als frühzeitige Intervention bei pädiatrischen Teilnehmern mit spinaler Muskelatrophie nach Gentherapie verabreicht wird (HINALEA 1)

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Roche Pharma AG
Emil-Barell-Straße 1
79639 Grenzach-Wyhlen
Hoffmann-La Roche
https://clinicaltrials.gov/study/NCT05861986

Prüfsubstanz/Maßnahmen:

  • Risdiplam

Art der Studie:

  • Beobachtungsstudie

Studienphase:

  • Phase IV

Avisierter Beginn der Rekrutierung:

  • 30.05.2024

Erwartetes Ende der Rekrutierung:

  • 31.03.2028

Studienlaufzeit in Monaten:

  • 30

Wichtige Einschlußkriterien:

  • Alter: 3-24 Monate nach Geburt
  • Geschlecht: Alle
  • <2 Jahre zum Zeitpunkt der Einwilligung nach Aufklärung
  • Bestätigte Diagnose einer autosomal-rezessiven 5q-SMA, einschließlich genetischer Bestätigung einer homozygoten Deletion oder einer zusammengesetzten Heterozygotie, die einen Funktionsverlust des Gens Survival of Motor Neuron 1 (SMN1) vorhersagt
  • Bestätigtes Vorhandensein von zwei SMN2-Genkopien, wie durch Labortests dokumentiert
  • Verabreichung von Onasemnogene Abeparvovec vor oder nach Auftreten der Symptome
  • Hat vor der Aufnahme in die Studie mindestens 13 Wochen, jedoch nicht mehr als 30 Wochen lang Onasemnogene Abeparvovec gegen SMA erhalten
  • Bei einer Behandlung mit Risdiplam vor der Behandlung mit Onasemnogene Abeparvovec darf die Behandlung mit Risdiplam nicht länger als 3 Wochen gedauert haben und muss 1 Tag vor der Verabreichung von Onasemnogene Abeparvovec abgebrochen werden
  • Hat nach Ansicht des Prüfarztes seit der Verabreichung von Onasemnogene Abeparvovec keine klinisch signifikante Funktionsverschlechterung erfahren

Wichtige Ausschlußkriterien:

  • Frühere oder aktuelle Teilnahme an einer Forschungsstudie vor Beginn der Studienbehandlung
  • Alle ungelösten Laborwertabweichungen gemäß den Verschreibungsinformationen für Onasemnogene Abeparvovec
  • Begleitende oder frühere Verabreichung eines SMN2-gerichteten Antisense-Oligonukleotids
  • Begleitende oder frühere Anwendung eines Anti-Myostatin-Wirkstoffs
  • Teilnehmer, die eine invasive Beatmung oder Tracheotomie benötigen
  • Teilnehmer, die eine nicht-invasive Beatmung im Wachzustand benötigen oder eine Hypoxämie im Wachzustand (arterielle Sauerstoffsättigung [SaO2] <95 %) mit oder ohne Beatmungsunterstützung aufweisen
  • Vorhandensein einer Ernährungssonde und ein OrSAT-Score von 0
  • Krankenhausaufenthalt aufgrund eines pulmonalen Ereignisses innerhalb der letzten 2 Monate oder ein geplanter Krankenhausaufenthalt zum Zeitpunkt des Screenings
  • Jede schwere Erkrankung, die einen Krankenhausaufenthalt innerhalb eines Monats vor der Screening-Untersuchung erforderlich macht, oder jede fieberhafte Erkrankung innerhalb einer Woche vor dem Screening und bis zur Verabreichung der ersten Dosis.

Weitere Informationen:

  • Offizieller Titel:

    A Phase IV Open-Label Study Evaluating the Effectiveness and Safety of Risdiplam Administered as an Early Intervention in Pediatric Patients With Spinal Muscular Atrophy After Gene Therapy

    Trial identifier:

    NCT05861986

    clinicaltrials.gov/study/NCT05861986

Studienzentren

  • Neurologische Klinik am
    Universitätsklinikum
    Schwabachanlage 6
    91054 Erlangen

  • Klinik für Neurologie | St. Josef-Hospital Bochum
    Klinikum der Ruhr-Universität Bochum
    Gudrunstr. 56
    44791 Bochum

  • Charité - Universitätsmedizin Berlin | Klinik für Neurologie mit Experimenteller Neurologie - Campus Charité Mitte
    Charitéplatz 1
    10117 Berlin

  • Neurologische Klinik in den Universitäts- und Rehabilitationskliniken Ulm
    Akademisches Krankenhaus der Universität Ulm
    Oberer Eselsberg 45
    89081 Ulm
    07 31/177-0

  • Weitere Studienzentren
    Weitere Studienzentren finden sie auf der Website auf Clinicaltrials.com oder erfragen diese bitte beim Sponsor


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