Teil A, B und C

• Vorhandensein einer unbehandelten oder unzureichend behandelten aktiven Infektion, die zu irgendeinem Zeitpunkt während des Untersuchungszeitraums eine systemische antivirale oder antimikrobielle Therapie erfordert
• Vorhandensein eines implantierten Shunts zur Ableitung von Liquor (CSF) oder eines implantierten Katheters für das zentrale Nervensystem (ZNS)
• Krankenhausaufenthalt wegen eines chirurgischen Eingriffs, eines pulmonalen Ereignisses oder einer Nahrungsergänzung innerhalb von 2 Monaten vor dem Screening oder geplant innerhalb von 12 Monaten nach der ersten Dosis des Teilnehmers

Teil A

• Respiratorische Insuffizienz, definiert durch die medizinische Notwendigkeit einer invasiven oder nicht-invasiven Beatmung für > 6 Stunden innerhalb eines 24-Stunden-Zeitraums beim Screening
• Medizinische Notwendigkeit für eine Magensonde
• Behandlung mit einem Prüfpräparat zur Behandlung von SMA, einem biologischen Wirkstoff oder einem Gerät innerhalb von 30 Tagen oder 5 Halbwertszeiten des Wirkstoffs, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist, vor dem Screening oder zu einem beliebigen Zeitpunkt während der Studie; jede frühere oder aktuelle Behandlung mit einem Survival-Motorneuron-2-Gen (SMN2)-Splicing-Modifikator oder einer Gentherapie; oder eine frühere Behandlung mit Antisense-Oligonukleotiden oder eine Zelltransplantation

Teil B

• Behandlung mit einem Prüfpräparat, einschließlich, aber nicht beschränkt auf die Behandlung von SMA, einem biologischen Wirkstoff oder einem Gerät innerhalb von 30 Tagen oder 5 Halbwertszeiten des Wirkstoffs, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist, vor dem Screening oder zu einem beliebigen Zeitpunkt während der Studie; eine frühere oder aktuelle Behandlung mit einem SMN2-Splicing-Modifikator oder einer Gentherapie; oder eine frühere Behandlung mit Antisense-Oligonukleotiden oder eine Zelltransplantation
• Teilnehmer, bei denen die SMA-Symptome im Alter von mehr als 6 Monaten (> 180 Tage) auftraten (späterer Beginn):
• Respiratorische Insuffizienz, definiert durch die medizinische Notwendigkeit einer invasiven oder nicht-invasiven Beatmung für > 6 Stunden innerhalb eines 24-Stunden-Zeitraums, bei Screening
• Medizinische Notwendigkeit für eine Magensonde
• Teilnehmer mit Beginn der SMA-Symptome im Alter von ≤ 6 Monaten (≤ 180 Tagen) (Beginn im Kindesalter): Anzeichen oder Symptome von SMA, die bei der Geburt oder innerhalb der ersten Woche nach der Geburt auftreten

Teil C

• Gleichzeitige oder frühere Teilnahme und/oder Verabreichung von Nusinersen in einer anderen klinischen Studie
• Gleichzeitige oder frühere Verabreichung eines SMN2-Splicing-Modifikators (außer Nusinersen) oder einer Gentherapie, entweder im Rahmen einer klinischen Studie oder als Teil der medizinischen Versorgung.
• Gleichzeitige oder frühere Teilnahme an einer interventionellen Studie für ein anderes Medikament oder Gerät innerhalb von 30 Tagen oder 5 Halbwertszeiten des Wirkstoffs, je nachdem, was länger ist, vor dem Screening
• HINWEIS: Es können andere im Protokoll festgelegte Einschluss-/Ausschlusskriterien gelten.