Neurologische Studien
Speichererkrankungen
Speichererkrankungen
- Morbus Pompe | Klinische Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit der ERT mit Avalglucosidase Alfa bei therapienaiven IOPD-Babys (Baby-COMET)
- Morbus Fabry | Studie zur Bewertung der Wirkung von Venglustat-Tabletten auf neuropathische und abdominale Schmerzen bei männlichen und weiblichen erwachsenen Teilnehmern mit Morbus Fabry (PERIDOT)
- Morbus Gaucher | Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Venglustat bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten mit Gaucher-Krankheit Typ 3 (LEAP2MONO)
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