Anhaltend hohe Wirksamkeit von ENSPRYNG in der NMOSD-Schubprophylaxe
- Aktuelle 4-Jahresdaten belegen hohe Langzeitwirksamkeit von ENSPRYNG®▼ (Satralizumab) bei anti-AQP4-IgG-seropositiven Neuromyelitis-optica-Spektrum-Erkrankungen (NMOSD)1
- Mehr als 70 % der mit ENSPRYNG behandelten anti-AQP4-IgG-seropositiven Patienten in den OLE-Phasen der SAkura-Studien auch nach 4 Jahren schubfrei, dabei etwa 9 von 10 Patienten ohne schwere Schübe1
- Sicherheitsprofil von ENSPRYNG auch im Langzeitverlauf über 4 Jahre günstig; es zeigten sich keine neuen Sicherheitssignale2
Aktuelle Langzeitdaten zu ENSPRYNG belegen ein günstiges Nutzen-Risiko-Profil des Interleukin-6 (IL-6)-Rezeptorinhibitors in der Behandlung von Menschen mit NMOSD, bei denen sich Autoantikörper gegen das Wasserkanalprotein Aquaporin-4 (AQP4) im Serum nachweisen lassen.1,2 Die Daten aus den OLE-Phasen der zulassungsrelevanten Phase-III-Studien SAkuraStar und SAkuraSky wurden beim 37. Kongress des European Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis (ECTRIMS) 2021 präsentiert.
Die Auswertung der Daten zur Langzeitwirksamkeit von ENSPRYNG aus den OLE-Phasen aus SAkuraStar und SAkuraSky ergaben, dass 73 % bzw. 71 % der anti-AQP4-IgG-seropositiven NMOSD-Patienten nach 192 Wochen (3,7 Jahren) schubfrei blieben (vgl. Abbildung). Dabei zeigte sich, dass 90 % bzw. 91 % der Patienten keine schweren Schübe, definiert als Verschlechterung auf der EDSS-Skala um ≥ 2 Punkte, erlitten. Ein derartiger schwerer Schub ist verbunden mit einer geringen Wahrscheinlichkeit einer Remission, mit der Folge einer bleibenden Behinderung. Des Weiteren war bei 86 % bzw. 91 % der Patienten keine anhaltende Krankheitsverschlechterung, definiert als anhaltende EDSS-Verschlechterung über mindestens 24 Wochen, festzustellen.1
Aus einer weiteren Analyse der OLE-Phasen aus SAkuraStar und SAkuraSky geht hervor, dass ENSPRYNG über die gesamte Behandlungsdauer (Doppelblind- und OLE-Phase) von bis zu 7 Jahren ein günstiges Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil aufweist, das dem der Doppelblindphasen von SAkuraStar und SAkuraSky entspricht: Die Raten von unerwünschten Ereignissen und schweren unerwünschten Ereignissen einschließlich Infektionen und schweren Infektionen waren über die gesamte Behandlungsdauer der Studien vergleichbar; es wurden keine neuen Sicherheitssignale beobachtet.2 Die häufigsten unerwünschten Ereignisse laut Fachinformation sind Kopfschmerzen, Arthralgie, Leukopenie, Hyperlipidämie sowie injektionsbedingte Reaktionen.3
„Die positiven Langzeitdaten zur Wirksamkeit und Sicherheit von ENSPRYNG sind für uns Behandler entscheidend, wenn wir den Antikörper als Therapieoption für unsere Patienten mit anti-AQP4-IgG-seropositiver NMOSD in Erwägung ziehen,“ resümiert Prof. Dr. Ingo Kleiter, Marianne-Strauß-Klinik, Berg, und erläutert: „Denn bereits ein einzelner Schub kann bei Menschen mit NMOSD im schlimmsten Fall zu einer lebenslangen Behinderung führen. Daher sind eine frühzeitige, gesicherte Diagnose und eine effektive Therapie zur langfristigen Schubprophylaxe essenziell, um die Lebensqualität der Betroffenen zu erhalten.“
ENSPRYNG-Entwicklung mit Studienstart von SAkuraBONSAI fortgeführt
Beim ECTRIMS-Kongress 2021 wurde zudem das Studiendesign der prospektiven, multizentrischen, offenen Phase-IIIb-Studie SAkuraBONSAI vorgestellt.4 Die Studie wird ENSPRYNG als Monotherapie bei anti-AQP4-IgG-seropositiven NMOSD-Patienten untersuchen, die therapienaiv sind oder die inadäquat auf eine vorherige B-Zell-depletierende Therapie angesprochen haben. Im Rahmen der 2-jährigen Studiendauer sollen u.a. die klinische Krankheitsaktivität, Bildgebungsparameter sowie von Patienten berichtete Ergebnisse (patient-reported outcomes, PRO) unter der Therapie mit ENSPRYNG ermittelt werden. Als primärer Endpunkt wurden klinische Parameter mit Bezug auf die Krankheitsaktivität und -progression über 96 Wochen definiert (Zeit bis zum ersten Schub, Anzahl und Schweregrad der Schübe; Behinderungsprogression gemessen anhand EDSS über > 12 und > 24 Wochen; kognitive Untersuchung, gemessen über den SDMT; ophthalmologische Untersuchung (Visus).4
ENSPRYNG ist seit Juni 2021 zur Behandlung von Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren mit anti-AQP4-IgG-seropositiver NMOSD als Monotherapie oder in Kombination mit Immunsuppressiva in der EU als erste und einzige subkutane Therapieoption zugelassen.3 Der humanisierte monoklonaler Antikörper wurde spezifisch für die NMOSD-Therapie entwickelt, um die IL-6-Signalweitergabe gezielt zu inhibieren, die eine Schlüsselrolle bei den mit NMOSD verbundenen Entzündungsprozessen spielt.5-7 Durch die Recycling-Technologie von Satralizumab kann der Wirkstoff für einen verlängerten Zeitraum im Blut verbleiben und mehrmals an seine Zielstruktur binden.3 Dadurch werden eine komfortable subkutane Dosierung von ENSPRYNG alle vier Wochen und ein patientenfreundliches Therapiemanagement ermöglicht.3
*anhaltende EDSS-Verschlechterung definiert als: EDSS-Anstieg bestätigt ≥ 24 Wochen nach erstmaliger Verschlechterung (Anstieg ≥ 2 Punkte bei EDSS-Wert zu Baseline = 0; Anstieg ≥ 1 Punkt bei EDSS-Wert zu Baseline = 1-5; oder Anstieg ≥ 0,5 Punkte bei EDSSWert zu Baseline ≥ 5,5)
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Erkenntnisse über die Sicherheit. Angehörige von Gesundheitsberufen sind aufgefordert, jeden Verdachtsfall einer Nebenwirkung zu melden. Bitte melden Sie Nebenwirkungen an die Roche Pharma AG unter grenzach.drug_safety@roche.com oder Fax +49 7624/14-3183 oder an das Paul-Ehrlich-Institut unter www.pei.de oder Fax: +49 6103/77-1234.
Eindeutige Kennzeichnung von biologischen Arzneimitteln in der medizinischen Kommunikation
Für die Patientensicherheit ist es wichtig, biologische Arzneimittel durch ihren Handelsnamen klar zu kennzeichnen. Nur so kann gewährleistet werden, dass mögliche Nebenwirkungen eindeutig einem bestimmten Produkt zugeordnet und zurückverfolgt werden können. Analog europäischer behördlicher Vorgaben für die Dokumentation des Handelsnamens in der Patientenakte nennt Roche in Publikationen, Texten und Presseinformationen deshalb neben dem internationalen Freinamen auch den Handelsnamen.
Über ENSPRYNG® (Satralizumab)
Satralizumab ist ein humanisierter monoklonaler Antikörper, der an den IL-6-Rezeptor bindet. Dem Zytokin IL-6 kommt eine Schlüsselrolle bei der Pathogenese der NMOSD zu. Es wird davon ausgegangen, dass es das Entzündungsgeschehen durch verschiedene Prozesse verstärkt und so zu Schäden an Astrozyten und Neuronen und den daraus resultierenden Beeinträchtigungen beiträgt. Die positiven Phase-III-Ergebnisse von Satralizumab – sowohl als Monotherapie als auch in Kombination mit einer immunsuppressiven Basistherapie – lassen den Schluss zu, dass die IL-6-Inhibition ein wirksamer Ansatz zur Behandlung der NMOSD sein könnte. Das klinische Entwicklungsprogramm der Phase III für Satralizumab umfasst zwei Studien: SAkuraStar und
SAkuraSky.
Über SAkuraStar und SAkuraSky bei NMOSD
SAkuraStar ist eine multizentrische, randomisierte, placebokontrollierte Doppelblind-Studie der Phase III zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von Satralizumab als Monotherapie bei Patienten mit NMOSD. Der primäre Endpunkt ist der Zeitraum bis zum ersten protokolldefinierten Schub, der in der Doppelblindphase durch ein unabhängiges Gremium bestätigt wurde. Wichtige sekundäre Endpunkte umfassten Veränderungen bei der Visuellen Analogskala (VAS) zur Messung von Schmerzen und beim FACIT-F-Fragebogen (Functional Assessment of Chronic Illness Therapy – Fatigue), mit dem bei chronischen Erkrankungen das Ausmaß der Erschöpfung erfasst wird.
95 Patienten im Alter zwischen 18 und 74 Jahren wurden im Verhältnis 2:1 in eine der folgenden beiden Behandlungsgruppen randomisiert: Satralizumab (120 mg) oder Placebo. Beide Behandlungen wurden in Woche 0, 2 und 4 subkutan verabreicht. Anschließend wurde die Behandlung im 4-Wochen-Rhythmus fortgesetzt. Die doppelblinde Behandlungsphase endete, wenn 44 protokolldefinierte Schübe erreicht waren oder 1,5 Jahre nach Einschluss des letzten randomisierten Patienten, je nachdem, welches Ereignis zuerst eintrat. Nach Auftreten eines protokolldefinierten Schubs oder nach Abschluss der Doppelblindphase wurde den Patienten in beiden Gruppen eine Behandlung mit Satralizumab in der unverblindeten Verlängerungsphase angeboten. In die Studie wurden Patienten mit AQP4-IgG-seropositiver oder AQP4-IgG-seronegativer Neuromyelitis optica (NMO, gemäß den Diagnose-Kriterien von 2006 definiert) und Patienten mit AQP4-IgG-seropositiver NMOSD mit entweder einmaligem oder wiederkehrendem
Ereignis einer langstreckigen Myelitis (≥3 Wirbelkörpersegmente) oder Opticusneuritis aufgenommen.
SAkuraSky ist eine multizentrische, randomisierte, placebokontrollierte Doppelblind-Studie der Phase III zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von Satralizumab zusätzlich zur immunsuppressiven Basistherapie bei Patienten mit NMOSD. Der primäre Endpunkt war der Zeitraum bis zum ersten protokolldefinierten Schub, der in der Doppelblind-Phase durch ein
unabhängiges Gremium bestätigt wurde. Wichtige sekundäre Endpunkte umfassten Veränderungen bei der Visuellen Analogskala (VAS) zur Messung von Schmerzen und beim FACIT-F-Fragebogen, mit dem das Ausmaß der Erschöpfung erfasst wird. 83 Patienten im Alter zwischen 12 und 74 Jahren wurden im Verhältnis 1:1 in eine der folgenden beiden Behandlungsgruppen randomisiert: Satralizumab (120 mg) zusätzlich zur Basistherapie oder Placebo zusätzlich zur Basistherapie (Azathioprin, Mycophenolat-Mofetil und/oder Kortikosteroide). Beide Behandlungen wurden in Woche 0, 2 und 4 subkutan verabreicht. Anschließend wurde die Behandlung im 4-Wochen-Rhythmus fortgesetzt. Die doppelblinde Behandlungsphase endete, wenn bei Patienten ein protokolldefinierter Schub auftrat oder die Gesamtzahl der protokolldefinierten Schübe 26 erreichte. Nach Auftreten eines protokolldefinierten Schubs oder nach Abschluss der Doppelblindphase wurde den Patienten in beiden Gruppen eine Behandlung mit Satralizumab in der unverblindeten Verlängerungsphase angeboten. In die Studie wurden Patienten mit AQP4-IgG-
seropositiver oder AQP4-IgG-seronegativer Neuromyelitis optica (NMO, gemäß den Diagnose-Kriterien von 2006 definiert) und Patienten mit AQP4-IgG-seropositiver NMOSD mit idiopathischem, einmaligem oder wiederkehrendem Ereignis einer langstreckigen Myelitis (≥3 Wirbelkörpersegmente) oder wiederkehrender oder gleichzeitiger Opticusneuritis in beiden Augen
aufgenommen.
Über Neuromyelitis-optica-Spektrum-Erkrankungen (NMOSD)
NMOSD ist der Oberbegriff für eine Gruppe seltener, nicht heilbarer, schwerer Autoimmunerkrankungen des zentralen Nervensystems, die in erster Linie die Sehnerven und das Rückenmark schädigen und zu Sehstörungen oder gar Erblindung, Muskelschwäche und Lähmungen führen können. Bei Menschen mit NMOSD kommt es zu unvorhersehbaren, schweren Schüben, die dauerhafte neurologische Schäden und Behinderungen verursachen können. Dabei kann die Behinderung mit jedem nachfolgenden Schub zunehmen. In manchen Fällen kann ein Schub zum Tod führen. In Europa sind über 10.000 und in den USA rund 15.000 Personen von NMOSD betroffen. Weltweit leiden mehrere 100.000 Menschen an der Erkrankung. NMOSD tritt am häufigsten bei nicht-kaukasischen Frauen zwischen 30 und 40 Jahren auf.
NMOSD wird im Allgemeinen mit pathogenen Autoantikörpern (AQP4-IgG) assoziiert, die gegen das Wasserkanalprotein Aquaporin-4 (AQP4) an den Astrozyten gerichtet sind. Es kommt zu entzündlichen Läsionen an den Sehnerven, im Rückenmark und im Gehirn. Bei etwa 75 % der NMOSD-Patienten sind im Blutserum AQP4-IgG-Antikörper nachweisbar.
Auch wenn die meisten NMOSD-Fälle mithilfe eines positiven Tests auf AQP4-IgG bestätigt werden können, wird bei Betroffenen immer noch häufig die falsche Diagnose «Multiple Sklerose» gestellt. Das liegt daran, dass beide Erkrankungen gemeinsame Merkmale haben, unter anderem eine höhere Prävalenz bei Frauen, ähnliche Symptome und einen schubförmigen Verlauf.
Roche weltweit
Roche ist ein globales Unternehmen mit Vorreiterrolle in der Erforschung und Entwicklung von Medikamenten und Diagnostika und ist darauf fokussiert, Menschen durch wissenschaftlichen Fortschritt ein besseres, längeres Leben zu ermöglichen. Dank der Kombination von Pharma und Diagnostika unter einem Dach ist Roche führend in der personalisierten Medizin – einer Strategie mit dem Ziel, jeder Patientin und jedem Patienten die bestmögliche Behandlung zukommen zu lassen.
Roche ist das größte Biotech-Unternehmen weltweit mit differenzierten Medikamenten für die Onkologie, Immunologie, Infektionskrankheiten, Augenheilkunde und Erkrankungen des Zentralnervensystems. Roche ist auch der bedeutendste Anbieter von In-vitro-Diagnostika und gewebebasierten Krebstests und ein Pionier im Diabetesmanagement.
Seit der Gründung im Jahr 1896 erforscht Roche bessere Wege, um Krankheiten zu verhindern, zu erkennen und zu behandeln und leistet einen nachhaltigen Beitrag zur gesellschaftlichen Entwicklung. Zum Ziel des Unternehmens gehört es durch Kooperationen mit allen relevanten Partnern den Zugang von Patienten zu medizinischen Innovationen zu verbessern. Auf der Liste der unentbehrlichen Arzneimittel der Weltgesundheitsorganisation stehen heute 30 von Roche entwickelte Medikamente, darunter lebensrettende Antibiotika, Malariamittel und Krebsmedikamente. Ausgezeichnet wurde Roche zudem bereits das elfte Jahr in Folge als eines der nachhaltigsten Unternehmen innerhalb der Pharmabranche im Dow Jones Sustainability Index (DJSI).
Die Roche-Gruppe mit Hauptsitz in Basel, Schweiz ist in über 100 Ländern tätig und beschäftigt weltweit mehr als 100.000 Mitarbeitende. Im Jahr 2020 investierte Roche CHF 12,2 Milliarden in Forschung und Entwicklung und erzielte einen Umsatz von CHF 58,3 Milliarden. Genentech in den USA gehört vollständig zur Roche-Gruppe. Roche ist Mehrheitsaktionär von Chugai Pharmaceutical, Japan. Weitere Informationen finden Sie unter www.roche.com.
Roche in Deutschland
Roche beschäftigt in Deutschland rund 17.200 Mitarbeiterinnen und Mitarbeiter in den Bereichen Pharma und Diagnostik. Das Unternehmen ist an den drei Standorten in Grenzach-Wyhlen (Roche Pharma AG), Mannheim (Roche Diagnostics GmbH, Roche Diagnostics Deutschland GmbH, Roche Diabetes Care GmbH sowie Roche Diabetes Care Deutschland GmbH) und Penzberg
(Biotechnologie-Kompetenzzentrum, Roche Diagnostics GmbH) sowie in der Metropolregion Stuttgart (Roche Diagnostics Automation Solutions GmbH) vertreten. Die Schwerpunkte erstrecken sich über die gesamte Wertschöpfungskette der beiden Geschäftsbereiche Pharma und Diagnostics: von Forschung und Entwicklung über Produktion, Logistik bis hin zu Marketing und
Vertrieb, wobei jeder Standort neben dem Deutschland-Geschäft auch globale Aufgaben wahrnimmt. Roche bekennt sich klar zu den deutschen Standorten und hat in den letzten fünf Jahren in diese rund 2,6 Milliarden Euro investiert.
Roche Pharma AG
Die Roche Pharma AG im südbadischen Grenzach-Wyhlen verantwortet mit über 1.500 Mitarbeiterinnen und Mitarbeitern das deutsche Pharmageschäft. Dazu gehören die Zulassung und Überwachung, das Marketing und der Vertrieb von Roche Medikamenten in Deutschland sowie der Austausch mit Wissenschaftlern, Forschern und Ärzten in Praxen und Krankenhäusern.
Von hier aus werden alle zulassungsrelevanten Studien für Deutschland koordiniert sowie Studien für bereits zugelassene Arzneimittel durchgeführt. Der Standort ist außerdem dafür zuständig, permanent zu überprüfen, ob die Produkte im gesamten europäischen Raum internen und externen Qualitätsrichtlinien entsprechen.
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Faten Gaber
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